La atrofia muscular espinal es un enfermedad que afecta a los niños y produce parálisis progresiva. La mayoría de los niños con esta enfermedad precisan ayuda para poder respirar antes de los años de vida.
Esta parálisis se produce por un defecto de una proteína que prolonga la vida de las neuronas que estimulan los músculos. Se ha realizado un estudio con un tratamiento nuevo llamado nursinersen, que es una sustancia que aumenta la proteína que falta.
En el estudio con este medicamento, se incluyeron 121 niños con atrofia muscular espinal. Unos recibieron nusirnesen y otros una sustancia que no tenia efecto (placebo). Tras 13 meses, se observó que los niños con tratamiento mejoraban la fuerza muscular y la supervivencia. Al observar los beneficios del medicamento se suspendió el estudio y todos los niños recibieron tratamiento con nusirnesen.
El tratamiento con nusirnesen es costoso y el procedimiento de administración complejo, sin embargo podría mejorar la calidad de vida de los niños afectos de esta grave enfermedad.
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